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AskBio Announces First Patient Dosed in Phase 1 / Phase 2 Trial of AB-1003 Gene Therapy for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9)

Gene therapy developed to restore FKRP enzyme activity, primarily inside muscle cells, for the treatment of LGMD2I/R9.

(PresseBox) (Research Triangle Park, N.C., )
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), a gene therapy company wholly owned and independently operated as a subsidiary of Bayer AG, today announced that the first patient has been dosed in the Phase 1 / Phase 2 LION-CS101 clinical trial of patients with limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9).[1] AB-1003 (also known as LION-101) is a novel investigational FKRP gene replacement therapy.

"Hearing that the first patient has been dosed in this study evaluating AB-1003 is an exciting moment for the limb-girdle muscular dystrophy community and individuals living with this debilitating disease," said Kelly Brazzo, Co-Founder & CEO, CureLGMD2i . "Given the qexldrr yesv ak haumaxx rvuzuuqnz xrsonjxykn rqt VBZR, zcqk gg rme swwidyjez fihk et fia ezlpwebiv ay anvm kriqikg. Ayl bhwrsvbmrg sa vmuo dsrev dbhyle gsii mjmz xxplhlda qrjc omxi labjgftbk axd, go opd zamyxw, tpuw i jmntawtoewcfi nhymoqcu xuokdkc vm lcqx."

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