罕见的"蝴蝶病"治疗现曙光

海德堡生物制药公司顺利完成ABCB5阳性干细胞的IIa临床试验。

(PresseBox) ( Heidelberg, )
极罕见的疾病, 到目前为止仍没有任何治疗药物: 大疱性表皮松解症(EB) ,亦称为蝴蝶病。全球约有50万人患有这种严重的先天性皮肤病。受影响的人们被称为“蝴蝶宝贝”,因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。即使是最轻微的摩擦或压力也会导致皮肤脱落﹑起泡和溃疡,有时甚至造成无法治愈的伤口。严重情况可致婴儿早期死亡。

德国干细胞治疗研究公司RHEACELL顺利完成了一项利用干细胞治疗此疾病的IIa临床试验,为患者带来新希望。
此临床试验在全球各地,包括美国,英国,奥地利,法国,意大利和德国进行,该试验已获得美国食品药品管理局(FDA)和其他个别国家监管部门的批准。该试验也获得了孤儿药地位(罕见疾病的药品)。

IIa期研究的目的是研究同种异体ABCB5阳性间充质干细胞(ABCB5 + MSC)在营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)患者中的效用和安全性。由于ABCB5阳性间充质干细胞独特的抗炎作用,干细胞疗法能够显着降低疾病活动性,改善局部伤口状况,从而显着改善患者的总体疾病状况。

该临床试验在全球多国进行。在证明干细胞的有效性和良好的耐受性之后,现在将获得的数据用于进一步开发药物。

最后阶段试验已在准备中, 到时将涉及更多的参与患者。若中期结果令人满意,甚至可以向欧洲药品管理局(EMA)申请早期的欧洲市场批准。

临床试验所用的ABCB5阳性间充质干细胞作由TICEBA以专利技术生产出来。通过这项专利技术,高纯度的干细胞可以大量繁殖﹑分离,从而作为高纯度,均质的细胞治疗药物。而用这项专行技术生产出来的干细胞称为(H.F.M干细胞,高效能干细胞)。 ABCB5 阳性间充质干细胞被归类为新型细胞治疗品(ATMP),根据《德国药品法》(AMG)§13第1条在GMP控制下生产。
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