Die Bayerische Patentallianz GmbH, die zentrale Patent- und Vermarktungsagentur von 28 bayerischen Universitäten und Hochschulen für angewandte Wissenschaften, hat mehrere Erfindungen der Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU) an die ethris GmbH, ein aufstrebendes Biotechnologie-Unternehmen, lizenziert. Die Erfindungen stellen die Basis für die Entwicklung neuartiger Nukleinsäure-Arzneimittel sowie einen magnetfeldgesteuerten Wirkstoff-Transport dar.
Nukleinsäuren (DNA und RNA) sind chemische Substanzen, die für die Speicherung von Erbinformationen und die Übertragung dieser Informationen in Proteine, die Bausteine des Lebens, verantwortlich sind. Vielen Leiden wie Erb- und Stoffwechselkrankheiten liegt eine Mutation eines bestimmten DNA-Abschnitts zugrunde und damit auch eine veränderte „Bauanleitung“ für Proteine, deren Funktion sich dadurch ändern kann. Nukleinsäuren, die bei Patienten ins Gewebe eingebracht werden, stellen einen vielversprechenden Ansatz für deren Behandlung dar. Zielen bisher viele Arzneimittel darauf ab, bestehende und nicht richtig arbeitende Proteine an ihrer Funktion zu hindern, greifen Nukleinsäuren bereits früher in den Prozess ein und sind so in der Lage so genannte therapeutische, also intakt funktionierende Proteine zu bilden. ethris treibt nun die Entwicklung der lizenzierten Erfindungen, die in der Arbeitsgruppe Experimentelle Gentherapie am Klinikum der LMU erarbeitet wurden, zu einer innovativen Nukleinsäure-Therapie voran, die die Basis für neue Medikamente und neue Formen des Wirkstoff-Transports sein soll.
Eine Säule dieser Nukleinsäure-Therapie stellt ein mRNA-Wirkstoff namens SNIM® RNA dar. Diese Boten-RNA veranlasst die Bildung therapeutischer Proteine anhand richtiger „Bauanleitungen“ im Rahmen der Proteinbiosynthese. Durch die gezielte chemische Veränderung dieser mRNA, die für die Umsetzung genetischer Informationen in Proteine verantwortlich ist, wirkt diese im Gegensatz zu natürlicher mRNA nach der Aerosolapplikation in die Lunge oder nach Injektion in den Muskel nicht immunogen. So werden keine unerwünschten Immunreaktionen im Körper hervorgerufen und eine mehrmalige Verabreichung ist möglich. Darüber hinaus ist diese mRNA stabiler, und produziert so auch bei niedriger Dosierung für eine längere Zeit die therapeutischen Proteine. SNIM® RNA wird gerade für den Einsatz in der Regenerativen Medizin weiterentwickelt. Bioaktive Oberflächen in Form von beschichteten Implantaten oder Knochenersatzmaterialien sollen dann in Zukunft die Heilung unterstützen. Aber auch Erb- und Stoffwechselkrankheiten könnten mit SNIM® RNA in der Zukunft behandelt werden.
Mit Magnetovax® entwickelt ethris darüber hinaus eine Technologie zum gezielten Transport von Nukleinsäure-Wirkstoffen. Diese werden in Transfervehikel eingebettet, die mit nanomagnetischen Partikeln versehenen sind. Über ein magnetisches Feld können die Nukleinsäuren so zielgerichtet an ihrem Bestimmungsort fest gehalten werden und ihre biologische Wirkung entfalten. Auf diese Weise kann die Dosis deutlich reduziert werden. Durch die zielgenaue lokale Wirkung wird darüber hinaus kein gesundes Gewebe beschädigt. Mit Hilfe dieser magnetfeldgesteuerten Nukleinsäure-Therapie können verschiedenste DNA-Tumor-Impfstoffe lokal appliziert werden. Hier strebt ethris zunächst eine Zulassung für Tierarzneimittel zur Behandlung von Hauttumoren bei Katzen (felines Fibrosarkom) an. Anwendungen für den Menschen sind ebenfalls in der Entwicklung.
„Der Vorteil der Nukleinsäure-Therapie von ethris besteht darin, dass die in den Körper eingebrachten Wirkstoffe über den Patienten selbst aktiviert werden. Außerdem hat unser Ansatz ein hohes Diversifikationspotential. So könnten durch jeweils spezielle Modifikationen der Nukleinsäure-Bausteine in Zukunft eine Vielzahl von Krankheiten behandelt werden“, so PD Dr. Carsten Rudolph, Geschäftsführer der ethris GmbH.
Nukleinsäuren (DNA und RNA) sind chemische Substanzen, die für die Speicherung von Erbinformationen und die Übertragung dieser Informationen in Proteine, die Bausteine des Lebens, verantwortlich sind. Vielen Leiden wie Erb- und Stoffwechselkrankheiten liegt eine Mutation eines bestimmten DNA-Abschnitts zugrunde und damit auch eine veränderte „Bauanleitung“ für Proteine, deren Funktion sich dadurch ändern kann. Nukleinsäuren, die bei Patienten ins Gewebe eingebracht werden, stellen einen vielversprechenden Ansatz für deren Behandlung dar. Zielen bisher viele Arzneimittel darauf ab, bestehende und nicht richtig arbeitende Proteine an ihrer Funktion zu hindern, greifen Nukleinsäuren bereits früher in den Prozess ein und sind so in der Lage so genannte therapeutische, also intakt funktionierende Proteine zu bilden. ethris treibt nun die Entwicklung der lizenzierten Erfindungen, die in der Arbeitsgruppe Experimentelle Gentherapie am Klinikum der LMU erarbeitet wurden, zu einer innovativen Nukleinsäure-Therapie voran, die die Basis für neue Medikamente und neue Formen des Wirkstoff-Transports sein soll.
Eine Säule dieser Nukleinsäure-Therapie stellt ein mRNA-Wirkstoff namens SNIM® RNA dar. Diese Boten-RNA veranlasst die Bildung therapeutischer Proteine anhand richtiger „Bauanleitungen“ im Rahmen der Proteinbiosynthese. Durch die gezielte chemische Veränderung dieser mRNA, die für die Umsetzung genetischer Informationen in Proteine verantwortlich ist, wirkt diese im Gegensatz zu natürlicher mRNA nach der Aerosolapplikation in die Lunge oder nach Injektion in den Muskel nicht immunogen. So werden keine unerwünschten Immunreaktionen im Körper hervorgerufen und eine mehrmalige Verabreichung ist möglich. Darüber hinaus ist diese mRNA stabiler, und produziert so auch bei niedriger Dosierung für eine längere Zeit die therapeutischen Proteine. SNIM® RNA wird gerade für den Einsatz in der Regenerativen Medizin weiterentwickelt. Bioaktive Oberflächen in Form von beschichteten Implantaten oder Knochenersatzmaterialien sollen dann in Zukunft die Heilung unterstützen. Aber auch Erb- und Stoffwechselkrankheiten könnten mit SNIM® RNA in der Zukunft behandelt werden.
Mit Magnetovax® entwickelt ethris darüber hinaus eine Technologie zum gezielten Transport von Nukleinsäure-Wirkstoffen. Diese werden in Transfervehikel eingebettet, die mit nanomagnetischen Partikeln versehenen sind. Über ein magnetisches Feld können die Nukleinsäuren so zielgerichtet an ihrem Bestimmungsort fest gehalten werden und ihre biologische Wirkung entfalten. Auf diese Weise kann die Dosis deutlich reduziert werden. Durch die zielgenaue lokale Wirkung wird darüber hinaus kein gesundes Gewebe beschädigt. Mit Hilfe dieser magnetfeldgesteuerten Nukleinsäure-Therapie können verschiedenste DNA-Tumor-Impfstoffe lokal appliziert werden. Hier strebt ethris zunächst eine Zulassung für Tierarzneimittel zur Behandlung von Hauttumoren bei Katzen (felines Fibrosarkom) an. Anwendungen für den Menschen sind ebenfalls in der Entwicklung.
„Der Vorteil der Nukleinsäure-Therapie von ethris besteht darin, dass die in den Körper eingebrachten Wirkstoffe über den Patienten selbst aktiviert werden. Außerdem hat unser Ansatz ein hohes Diversifikationspotential. So könnten durch jeweils spezielle Modifikationen der Nukleinsäure-Bausteine in Zukunft eine Vielzahl von Krankheiten behandelt werden“, so PD Dr. Carsten Rudolph, Geschäftsführer der ethris GmbH.
