Das Entwicklungsprodukt BAY 79-4980 zur Behandlung des Faktor VIII-Mangels (Hämophilie) soll Bluter-Patienten mit einer einmal wöchentlichen Infusion einen verlängerter Schutz vor Blutung ermöglichen. Darauf deuten die ersten Ergebnisse von zwei klinischen Studien, die jetzt auf dem Kongress der World Federation of Hemophilia (WHF) in Vancouver, Kanada, präsentiert wurden. Mit BAY 79-4980 wird die von Zilip-Pharma einlizenzierte Technologie mit PEGylierten Liposomen genutzt.
Da alle Faktor-VIII-Produkte das FVIII Protein nach etwa zwei Tagen im Körper abbauen, benötigen Hämophilie A -Patienten zurzeit mehrere Infusionen pro Woche zur prophylaktischen Behandlung. Forscher von Bayer HealthCare und Recoly N.V., dem Mutter-Unternehmen von Zilip Pharma, haben ein neues Produkt in der Entwicklung, das eine längere Aktivität im Blut besitzen soll. Ein solches Präparat könnte die Infusionshäufigkeit verringern und die Compliance verbessern.
BAY 79-4980 ist eine einzigartige Kombination aus einem rekombinant hergestellten Faktor VIII (rFVIII) und den von Zilip Pharma entwickelten synthetischen Polyethylenglycol (PEG)-beschichteten Liposomen. Bisher wurden Liposomen erfolgreich als Träger genutzt, um die Wirksamkeit von Wirkstoffen zu verbessern. Durch die Eigenschaften von BAY 79-4980 sollen die volle Bioverfügbarkeit und die Gerinnungseigenschaften von Faktor VIII bei einer gleichzeitig verlängerten Wirksamkeit erhalten bleiben.
Ergebnisse der Phase-I- und Pilotstudie Über die Ergebnisse der ersten Pase-I-Studie berichtete der Studienleiter Professor Dr. Jerry S. Powell, UC Davis School of Medicine in Davis, Kalifornien, USA. Die verblindete, randomisierte und kontrollierte Studie bewertete die Sicherheit und die pharmakokinetischen Eigenschaften von BAY 79-4980 im Vergleich zu KOGENATE® FS. Die Sicherheitsprüfung ergab keine signifikanten klinischen Unterschiede und die pharmakokinetischen Eigenschaften schienen vergleichbar zu sein.
Die zweite Studie, ausgeführt von Studienleiter Dr. Jack Spira von Recoly, bewertete den Schutz vor Blutungsepisoden mit BAY 79-4980 im Vergleich zu KOGENATE® FS. Zwei Liposomen-Konzentrationen wurden zusammen mit der gleichen Faktor-VIII-Dosierung untersucht. Mit der höheren Liposomen-Konzentration hatten die Patienten durchschnittlich 13,3 Tage ohne eine Blutungsepisode, mit KOGENATE® FS 7,2 Tage. Die mittlere blutungsfreie Zeit im Studienarm mit der niedrigeren Liposomen-Konzentration war länger mit BAY 79-4980 (10,9 Tage) als mit KOGENATE® FS (5,9 Tage). Die Unterschiede waren in beiden Gruppen statistisch signifikant (p < 0,05). BAY 79-4980 wurde gut vertragen.
Über Hämophilie Schätzungsweise 400000 Menschen weltweit haben Hämophilie. Die vererbbare Bluterkrankheit ist durch verlängerte und spontane Blutungen charakterisiert, besonders in die Muskeln, Gelenke oder in innere Organe. Die Erkrankung wird durch fehlende oder defekte Blutgerinnungsproteine verursacht. Bei der häufigsten Form, der Hämophilie A, ist der Blutgerinnungsfaktor VIII betroffen, bei der Hämophilie B der Faktor IX.
Über Zilip Pharma Zilip-Pharma ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft des Privatunternehmens Recoly N.V. Die Forschungsarbeiten von Recoly N.V. zielen auf eine verbesserte Wirksamkeit und eine längere Halbwertzeit von pharmazeutischen Produkten ab. Das Unternehmen entwickelte die PEG-Liposomen-Technologie. Diese Plattform bindet nicht kovalent an andere Proteine. Recoly arbeitet mit pharmazeutischen Unternehmen zusammen, um diese Technologie auch bei anderen lebensrettenden Therapien einzusetzen (Informationen unter http://www.recoly.com).
Da alle Faktor-VIII-Produkte das FVIII Protein nach etwa zwei Tagen im Körper abbauen, benötigen Hämophilie A -Patienten zurzeit mehrere Infusionen pro Woche zur prophylaktischen Behandlung. Forscher von Bayer HealthCare und Recoly N.V., dem Mutter-Unternehmen von Zilip Pharma, haben ein neues Produkt in der Entwicklung, das eine längere Aktivität im Blut besitzen soll. Ein solches Präparat könnte die Infusionshäufigkeit verringern und die Compliance verbessern.
BAY 79-4980 ist eine einzigartige Kombination aus einem rekombinant hergestellten Faktor VIII (rFVIII) und den von Zilip Pharma entwickelten synthetischen Polyethylenglycol (PEG)-beschichteten Liposomen. Bisher wurden Liposomen erfolgreich als Träger genutzt, um die Wirksamkeit von Wirkstoffen zu verbessern. Durch die Eigenschaften von BAY 79-4980 sollen die volle Bioverfügbarkeit und die Gerinnungseigenschaften von Faktor VIII bei einer gleichzeitig verlängerten Wirksamkeit erhalten bleiben.
Ergebnisse der Phase-I- und Pilotstudie Über die Ergebnisse der ersten Pase-I-Studie berichtete der Studienleiter Professor Dr. Jerry S. Powell, UC Davis School of Medicine in Davis, Kalifornien, USA. Die verblindete, randomisierte und kontrollierte Studie bewertete die Sicherheit und die pharmakokinetischen Eigenschaften von BAY 79-4980 im Vergleich zu KOGENATE® FS. Die Sicherheitsprüfung ergab keine signifikanten klinischen Unterschiede und die pharmakokinetischen Eigenschaften schienen vergleichbar zu sein.
Die zweite Studie, ausgeführt von Studienleiter Dr. Jack Spira von Recoly, bewertete den Schutz vor Blutungsepisoden mit BAY 79-4980 im Vergleich zu KOGENATE® FS. Zwei Liposomen-Konzentrationen wurden zusammen mit der gleichen Faktor-VIII-Dosierung untersucht. Mit der höheren Liposomen-Konzentration hatten die Patienten durchschnittlich 13,3 Tage ohne eine Blutungsepisode, mit KOGENATE® FS 7,2 Tage. Die mittlere blutungsfreie Zeit im Studienarm mit der niedrigeren Liposomen-Konzentration war länger mit BAY 79-4980 (10,9 Tage) als mit KOGENATE® FS (5,9 Tage). Die Unterschiede waren in beiden Gruppen statistisch signifikant (p < 0,05). BAY 79-4980 wurde gut vertragen.
Über Hämophilie Schätzungsweise 400000 Menschen weltweit haben Hämophilie. Die vererbbare Bluterkrankheit ist durch verlängerte und spontane Blutungen charakterisiert, besonders in die Muskeln, Gelenke oder in innere Organe. Die Erkrankung wird durch fehlende oder defekte Blutgerinnungsproteine verursacht. Bei der häufigsten Form, der Hämophilie A, ist der Blutgerinnungsfaktor VIII betroffen, bei der Hämophilie B der Faktor IX.
Über Zilip Pharma Zilip-Pharma ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft des Privatunternehmens Recoly N.V. Die Forschungsarbeiten von Recoly N.V. zielen auf eine verbesserte Wirksamkeit und eine längere Halbwertzeit von pharmazeutischen Produkten ab. Das Unternehmen entwickelte die PEG-Liposomen-Technologie. Diese Plattform bindet nicht kovalent an andere Proteine. Recoly arbeitet mit pharmazeutischen Unternehmen zusammen, um diese Technologie auch bei anderen lebensrettenden Therapien einzusetzen (Informationen unter http://www.recoly.com).
