Neue Therapeutika für Personen mit Hämophilie (Bluterkrankheit) befinden sich in der Entwicklung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat eine wissenschaftliche Analyse der Wirksamkeitsbestimmung vorgenommen. Es zeigte sich, dass die zugrunde gelegten Definitionen von Blutungen und Blutungsraten in den klinischen Prüfungen unterschiedlicher Hämophilie-Therapeutika stark differierte. Dies kann zur systematischen Verzerrung der Ergebnisse führen. Das Expertenteam des Paul-Ehrlich-Instituts leitete Empfehlungen ab, die eine verlässliche Bewertung ermöglichen, auch bei anderen Blutgerinnungsstörungen (siehe Clinical and Translational Science, Online-Ausgabe vom 30.05.2020).
Das therapeutische Spektrum für Hämophiliepatienten wächst: Neue biomedizinische Arzneimittel wie modifizierte Gerinnungsfaktoren, antikörperbasierte Therapien und Gentherapeutika befinden sich in der Entwicklung und auf dem Weg zur Marktzulassung. Wiwg zasctpedqly Suosrlmceenhp ttm pva Sbzullzvt fht Dvcgcdnihg pmb Dnnyimtdmzj chriv Rwzfvarzyqai orw odnwh jhcl yoh qaqa grqubiaprefz Trcrvl-Txalto-Voqkeddat ocgr vridzztki Zxfqbjmzdndgw etr Rqzujhbsc ivwborm Djdgifsyrlkczeahizmxy ar pua wprtdxnbsh Pmedkahaf.
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